מחקרים

הטיפול עם ELX/TEZ/IVA מוביל לשינוי מבני בריאות של חולי סיסטיק פיברוזיס

בנוסף לשיפור התפקודי בעקבות הטיפול עם ELX/TEZ/IVA בחולי סיסטיק פיברוזיס, הדמית תהודה מגנטית הדגימה שיפור מורפולוגי בריאות החולים, בין היתר בשל שיפור בחסימה הרירית

01.08.2023, 12:46
חולי סיסטיק פיברוזיס מבוגרים (צילום: אילוסטרציה)
חולי סיסטיק פיברוזיס מבוגרים (צילום: אילוסטרציה)

הטיפול עם Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftorי(ELX/TEZ/IVA) משפר את תפקוד ה-CFTR בחולי סיסטיק פיברוזיס (CF) הומוזיגוטים או הטרוזיגוטיים למוטציה F508del. במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Respiratory Medicine', מטרת החוקרים הייתה להעריך את התגובה לטיפול עם ELX/TEZ/IVA הן מבחינה קלינית והן מבחינה מורפולוגית מבחינת ממצאים של ברונכיאקטזיס, עיבוי דופן הסמפונות, חסימה רירית, מורסות (אבצס) וקונסולידציות.

לצורך כך, החוקרים אספו באופן רטרוספקטיבי נתונים מחולי CF שנבדקו ב-Parma CF Centre שבאיטליה וטופלו עם ELX/TEZ/IVA בתקופה שבין מרץ לנובמבר 2021. החוקרים העריכו את השינויים בתפקודי הנשימה, איכות החיים, ריכוז הכלור בזיעה, מדד מסת הגוף, והתלקחויות ריאתיות אותם חוו המטופלים בעקבות הטיפול. בנוסף, החוקרים העריכו את השינויים המבניים בריאות המטופלים באמצעות הדמית תהודה מגנטית (MRI) של החזה, באמצעות T2-and T1-weighted sequences בפרוטוקול סריקה שארך 20 דקות באמצעות סורק MRI 1.5Tי(Philips Ingenia), ללא מתן חומר ניגוד תוך ורידי.

במחקר נכללו בסך הכל 19 חולים (32.5±10.2 שנים). לאחר 6 חודשי טיפול עם ELX/TEZ/IVA, בדיקת MRI הדגימה שיפורים מובהקים בציון המורפולוגי (p<0.001), עם ירידה בעובי דופן הסמפונות (p<0.001) ובחסימה הרירית (p<0.01). מבחינת תפקודי נשימה, נצפה אצל החולים שיפור מובהק ב-FEV1% החזוי (58.5±17.5 לעומת 71.4±20.1, p<0.001), ב- FVC% (79.0±11.1 לעומת 88.3±14.4, p<0.001), ב-FEV1/FVC (0.61 ± 0.16 לעומת 0.67 ± 0.15, <0.001) וב- LCI2.5% (17.8 ± 4.3 לעומת 15.8 ± 4.1, p < 0.005). עוד נצפה שיפור מובהק במדד מסת הגוף של החולים (20.6±2.7 לעומת 21.9±2.4, p<0.001), בהתלקחויות הריאתיות (2.3±1.3 לעומת 1.4±1.3; p 0.018) ובריכוז הכלור בזיעה (96.5 ± 36.6 לעומת 41.1 ± 16.9, p < 0.001).

החוקרים מסכמים כי ממצאיהם מאששים את היעילות של הטיפול עם ELX/TEZ/IVA בחולי CF לא רק מנקודת מבט קלינית, אך גם במונחים של שינויים מורפולוגיים של הריאות.

מקור:

Fainardi V, Skenderaj K, Ciuni A, Milanese G, Deolmi M, Longo F, Spaggiari C, Sverzellati N, Esposito S, Pisi G. Structural changes in lung morphology detected by MRI after modulating therapy with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in adolescent and adult patients with cystic fibrosis. Respir Med. 2023 Sep;216:107328. doi: 10.1016/j.rmed.2023.107328. Epub 2023 Jun 13. PMID: 37321310.

נושאים קשורים:  מחקרים,  סיסטיק פיברוזיס,  ברונכיאקטזיס,  ELX/TEZ/IVA
תגובות