הטיפול עם Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftorי(ELX/TEZ/IVA) משפר את תפקוד ה-CFTR בחולי סיסטיק פיברוזיס (CF) הומוזיגוטים או הטרוזיגוטיים למוטציה F508del. במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Respiratory Medicine', מטרת החוקרים הייתה להעריך את התגובה לטיפול עם ELX/TEZ/IVA הן מבחינה קלינית והן מבחינה מורפולוגית מבחינת ממצאים של ברונכיאקטזיס, עיבוי דופן הסמפונות, חסימה רירית, מורסות (אבצס) וקונסולידציות.
עוד בעניין דומה
לצורך כך, החוקרים אספו באופן רטרוספקטיבי נתונים מחולי CF שנבדקו ב-Parma CF Centre שבאיטליה וטופלו עם ELX/TEZ/IVA בתקופה שבין מרץ לנובמבר 2021. החוקרים העריכו את השינויים בתפקודי הנשימה, איכות החיים, ריכוז הכלור בזיעה, מדד מסת הגוף, והתלקחויות ריאתיות אותם חוו המטופלים בעקבות הטיפול. בנוסף, החוקרים העריכו את השינויים המבניים בריאות המטופלים באמצעות הדמית תהודה מגנטית (MRI) של החזה, באמצעות T2-and T1-weighted sequences בפרוטוקול סריקה שארך 20 דקות באמצעות סורק MRI 1.5Tי(Philips Ingenia), ללא מתן חומר ניגוד תוך ורידי.
במחקר נכללו בסך הכל 19 חולים (32.5±10.2 שנים). לאחר 6 חודשי טיפול עם ELX/TEZ/IVA, בדיקת MRI הדגימה שיפורים מובהקים בציון המורפולוגי (p<0.001), עם ירידה בעובי דופן הסמפונות (p<0.001) ובחסימה הרירית (p<0.01). מבחינת תפקודי נשימה, נצפה אצל החולים שיפור מובהק ב-FEV1% החזוי (58.5±17.5 לעומת 71.4±20.1, p<0.001), ב- FVC% (79.0±11.1 לעומת 88.3±14.4, p<0.001), ב-FEV1/FVC (0.61 ± 0.16 לעומת 0.67 ± 0.15, <0.001) וב- LCI2.5% (17.8 ± 4.3 לעומת 15.8 ± 4.1, p < 0.005). עוד נצפה שיפור מובהק במדד מסת הגוף של החולים (20.6±2.7 לעומת 21.9±2.4, p<0.001), בהתלקחויות הריאתיות (2.3±1.3 לעומת 1.4±1.3; p 0.018) ובריכוז הכלור בזיעה (96.5 ± 36.6 לעומת 41.1 ± 16.9, p < 0.001).
החוקרים מסכמים כי ממצאיהם מאששים את היעילות של הטיפול עם ELX/TEZ/IVA בחולי CF לא רק מנקודת מבט קלינית, אך גם במונחים של שינויים מורפולוגיים של הריאות.
מקור: