נחקרה יעילות קנבידיאול להפחתת אירועי פרכוס בחולים עם סינדרומים על שם לנוקס-גסטו ודרווה, אך טרם הוכחה יעילות בחולים עם פרכוסים מוקדיים ראשוניים, כגון טוברוס סקלרוזיס (Tuberous Sclerosis Complex-TSC).
עוד בעניין דומה
מטרת המחקר הייתה להעריך את היעילות והבטיחות של טיפול בפרכוסים על רקע TSC עם קנבידיאול במינונים של 25 מ"ג/ק"ג/יום ו-50 מ"ג/ק"ג/יום לעומת אינבו.
בוצע מחקר קליני עם סמיות כפולה וביקורות של אינבו (GWPCARE6). מטופלים גויסו בתאריכים 6 באפריל 2016 עד 4 באוקטובר 2018 עם מעקב עד 15 בפברואר 2019. המחקר בוצע ב-46 מוקדים באוסטרליה, פולין, ספרד, הולנד, בריטניה וארצות הברית. מועמדים להשתתף במחקר (בגילאי 1 עד 65 שנים) היו אלה עם אבחנה קלינית של TSC ואפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי שברקע שלהם לפחות 8 אירועי פרכוס במהלך תקופה של מעקב בסיסי של 4 שבועות. זאת בתנאי שהיה לפחות פרכוס אחד בשלוש מארבע שבועות המעקב, והם מטופלים בתרופה אנטי-אפילפטית אחת.
ההתערבות היחידה שנבדקה היה טיפול בקנבידיאול במינונים של 25 מ"ג/ק"ג/יום (CBD25) ו-50 מ"ג/ק"ג/יום (CBD50) לעומת אינבו, למשך 16 שבועות. התוצא העיקרי שנבדק היה שינוי במספר אירועי הפרכוס, המיוחסים ל-TSC, בקבוצת ההתערבות לעומת קבוצת האינבו.
מתוך 255 מטופלים אפשריים, 31 לא השתתפו במחקר, ו-224 עברו הגרלה אקראית. מתוך 224 מטופלים (גיל ממוצע של 11.4 שנים, בטווח גילאים של 1.1-56.8, מתוכן 93 נשים [41.5%]). 75 נבחרו אקראית לקבוצת CBD25, 73 לקבוצת CBD50 ו-76 קיבלו אינבו. סך הכל 201 מטופלים סיימו את משך הטיפול.
תוצאות המחקר הדגימו כי הייתה ירידה של 48.6% באירועי פרכוס עקב TSC בקבוצת ההתערבות של CBD25 (רווח בר-סמך של 95%; 40.4-55.8%), ו-47.5% בקבוצת ההתערבות של CBD50 (רווח בר-סמך של 95%; 39-54.8%) לעומת 26.5% בקבוצת הביקורות של האינבו (רווח בר-סמך של 95%; 14.9-36.5%). נצפתה הפחתה באחוזים של 30.1% (רווח בר-סמך של 95%; 13.9-43.3%, p<0.001) של קבוצת CBD25 לעומת לקבוצת האינבו ושל 28.5% (רווח בר-סמך של 95%; 11.9-42%, p=0.002) של קבוצת CBD50 לעומת קבוצת האינבו.
תופעות הלוואי הכי נצפות היו שלשול (קבוצת האינבו - 19 [25%], קבוצת CBD25י- 23 [31%] וקבוצת CBD50י- 41 [56%]), וישנוניות (קבוצת האינבו - 7 [9%], קבוצת CBD25י- 10 [13%] וקבוצת CBD50י- 19 [26%]). שמונה מטופלים מקבוצת CBD25, עשרה מטופלים מקבוצת CBD50 ושני מטופלים מקבוצת האינבו הפסיקו ליטול את התרופה בשל תופעות הלוואי. ב-28 מטופלים שנטלו טיפול בקנבידיאול (18.9%) נצפתה עלייה בריכוז טרנסאמינזות כבדיות לעומת 0 בקבוצת הביקורות.
מסקנת המחקר הייתה כי טיפול בקנבידיאול נמצא יעיל בהפחתת אירועי פרכוס על רקע TSC לעומת קבוצת הביקורות. התערבות במינון של 25 מ"ג/ק"ג/יום נמצא בטוח יותר מאשר טיפול במינון מוגבר של 50 מ"ג/ק"ג/יום.
מקור: